PCSK9 inhibitorok: Tudnivalók

Tartalom

• PCSK9: Amit tudnod kell
• A PCSK9 gén
• A PCSK9 drogok típusai és működése
• Mellékhatások és kockázatok
• PCSK9 gyógyszerek és sztatinok: Hogyan hasonlítják össze
• Hogyan befolyásolja ez a magas koleszterinszint kezelését?

PCSK9: Amit tudnod kell

Lehet, hogy hallottál a PCSK9-gátlókról és arról, hogy ez a gyógyszercsoport hogyan lehet a következő nagy áttörés a magas koleszterinszint kezelésében. Ahhoz, hogy megértsük, hogyan működik ez az új gyógyszerosztály, először meg kell értenie a PCSK9 gént.

Olvassa tovább, hogy megismerje ezt a gént, hogyan befolyásolja a vér koleszterinszintjét, és hogy a kutatók hogyan használják ezeket az információkat új kezelések létrehozására egy mindennapi problémára.

A PCSK9 gén

Mindannyian rendelkezik a proprotein-konvertáz 9-es szubtilizin / kexin (PCSK9) génnek. Ez a gén közvetlenül befolyásolja az alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL) receptorok számát a testben. Az LDL-receptorok segítik a véráramba belépő LDL-koleszterin mennyiségének szabályozását. A legtöbb LDL-receptor a máj felszínén található.

A PCSK9 gén bizonyos mutációi csökkenthetik az LDL receptorok számát. Ez kiválthatja a magas koleszterin öröklött formáját, az úgynevezett hiperkoleszterinémiát. A magas LDL koleszterin szív- és érrendszeri megbetegedésekhez, szívrohamhoz vagy strokehoz vezethet.

A PCSK9 gén egyéb mutációi valóban csökkenthetik az LDL koleszterinszintet azáltal, hogy növelik az LDL receptorok számát. Az alacsony LDL koleszterinszinttel rendelkezők esetében alacsonyabb a szívbetegség és a stroke kialakulásának kockázata.

A PCSK9 drogok típusai és működése

A PCSK9 gyógyszerek elnyomják a gén által kifejezett PCSK9 enzimet. Ezért hívják őket PCSK9-gátlóknak.

2015 augusztusában az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) jóváhagyta az Amgenből származó PCSK9-gátló evolocumabot (Repatha). Klinikai vizsgálatokban az evolokumabot egy éven át szedő emberek kb. 60 százalékkal csökkentették LDL koleszterinszintjét a kontroll csoporthoz képest. Egy évvel később a standard terápiás csoportban részt vevők valamivel több mint 2% -ánál jelentkezett súlyos szívprobléma, szemben az evolokumabot szedők alig 1% -ával.

2015 júliusában az FDA jóváhagyta az alirokumabot (Praluent). Egy nemrégiben végzett klinikai vizsgálat hasonló sikert hozott az LDL koleszterin csökkentésében. A betegeknek csak 1,7% -a tapasztalt valamilyen szívvel kapcsolatos eseményt a 78 hetes vizsgálat során.

Mellékhatások és kockázatok

Minden gyógyszernek lehetnek mellékhatásai. Nemkívánatos eseményeket az evolokumabot szedő emberek 69% -ánál jelentették a klinikai vizsgálatok során. Az injekció beadásának helyén fellépő duzzanat vagy kiütés, végtagfájdalom és fáradtság voltak a jelentett mellékhatások közül néhány. Kevesebb, mint 1 százalék jelentette mentális zavart, összpontosítási nehézségeket vagy más neurokognitív problémákat.

Az alirocumab-vizsgálatokban a gyógyszert szedő résztvevők 81% -ánál jelentettek mellékhatásokat. Ezek között szerepelnek az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, izomfájdalom és a szemmel kapcsolatos események. A résztvevők kissé több mint 1 százaléka számolt be neurokognitív káros eseményekről. Ide tartoztak a memóriakárosodás és a zavar.

A hosszú távú mellékhatások és kockázatok még nem ismertek.

PCSK9 gyógyszerek és sztatinok: Hogyan hasonlítják össze

Mind a PCSK9 inhibitorok, mind a sztatinok hatékonyan csökkentik az LDL koleszterin szintjét.

A sztatinok a HMG-CoA reduktáz gátlásával működnek. Ez egy enzim, amelyet a máj felhasznál a koleszterin előállítására. A sztatinok segítik a testét az artériákban felhalmozódott koleszterin lerakódások felszívódásában is. A legtöbb ember nehézség nélkül vehet sztatint, de néhány ember nem tolerálja az olyan mellékhatásokat, mint az emésztőrendszeri problémák és az izomfájdalom. A sztatinok már régóta léteznek, így orvosa információkat adhat arról, hogyan működnek hosszú távon. Márkanéven és generikus tablettákban kaphatók, és megfizethetőbbé váltak.

A PCSK9 inhibitorok további kezelési lehetőséget kínálhatnak azoknak az embereknek, akiknek magas a LDL koleszterinszintje, magas a kardiovaszkuláris betegség kockázata, és nem tolerálják a sztatinokat. Ezeknek az újabb gyógyszereknek két-négy hetente kell beadniuk az injekciókat. Még nincs elegendő információnk ahhoz, hogy tudjuk, hogy a PCSK9 gátlók hogyan fogják csökkenteni a kardiovaszkuláris eseményeket az idő múlásával.

Hogyan befolyásolja ez a magas koleszterinszint kezelését?

Az Egyesült Államok Betegségek Ellenőrzési és Megelőzési Központja szerint az Egyesült Államokban 73,5 millió felnőtt magas LDL-koleszterinszintje van. A sztatinok jelenleg az első vonalbeli terápia azok számára, akik étrend és testmozgás útján nem képesek ellenőrizni koleszterinszintjét.

A PCSK9-gátlók életképes alternatív kezeléssé válhatnak azok számára, akik nem tudnak sztatint szedni.