Ígéretes változások az SM kezelések táján

Tartalom

• A kezelések célja
• Kezelés
• Gilenya (fingolimod)
• Teriflunomid (Aubagio)
• Dimetil-fumarát (Tecfidera)
• Dalfampridin (Ampyra)
• Alemtuzumab (Lemtrada)
• Módosított történetmemória technika
• Myelin peptidek
• Az SM kezelések jövője

A sclerosis multiplex (MS) egy krónikus betegség, amely befolyásolja a központi idegrendszert. Az idegeket myelin nevű védőburkolat borítja, amely szintén felgyorsítja az idegjelek továbbítását. Az SM-ben szenvedő emberek a mielin területeinek gyulladását és a mielin fokozatos romlását és elvesztését tapasztalják.

Az idegek rendellenesen működhetnek, ha a mielin károsodik. Ez számos kiszámíthatatlan tünetet okozhat. Ezek tartalmazzák:

• fájdalom, bizsergés vagy égő érzés az egész testben
• látásvesztés
• mobilitási nehézségek
• izomgörcsök vagy merevség
• egyensúlyi nehézség
• elmosódott beszéd
• károsodott memória és kognitív funkció

Éveken át tartó dedikált kutatás új kezelésekhez vezetett az SM számára. A betegségre még mindig nincs gyógyszer, de a gyógyszeres kezelések és a viselkedésterápia lehetővé teszi az SM-ben szenvedő emberek számára, hogy jobb életminőséget élvezzenek.

A kezelések célja

Számos kezelési lehetőség segíthet e krónikus betegség lefolyásának és tüneteinek kezelésében. A kezelés segíthet:

• lassítja az SM progresszióját
• minimalizálja a tüneteket az MS súlyosbodása vagy fellángolása során
• javítsa a testi és szellemi funkciókat

A támogató csoportok vagy a beszélgetésterápia formájában történő kezelés szintén szükségszerű érzelmi támogatást nyújthat.

Kezelés

Bárki, akinek diagnosztizálják az SM relapszusos formáját, valószínűleg az FDA által jóváhagyott betegségmódosító gyógyszerrel kezdi meg a kezelést. Ez magában foglalja azokat az egyéneket is, akik az SM-nek megfelelő első klinikai eseményt tapasztalnak. A betegséget módosító gyógyszerrel történő kezelést a végtelenségig kell folytatni, kivéve, ha a beteg rossz reakciót mutat, elviselhetetlen mellékhatásokat tapasztal, vagy nem úgy szedi a gyógyszert, ahogy kellene. A kezelésnek akkor is megváltoznia kell, ha jobb lehetőség áll rendelkezésre.

Gilenya (fingolimod)

2010-ben Gilenya lett az első szájon át szedett gyógyszer a relapszusos MS-típusok számára, amelyet az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyott. A jelentések azt mutatják, hogy ez felére csökkentheti a relapszusokat és lassíthatja a betegség előrehaladását.

Teriflunomid (Aubagio)

Az SM kezelés fő célja a betegség progressziójának lassítása. Az ilyen gyógyszereket betegségmódosító gyógyszereknek nevezik. Az egyik ilyen gyógyszer az orális teriflunomid (Aubagio). Ezt SM-ben szenvedő betegek számára 2012-ben engedélyezték.

A The New England Journal of Medicine szaklapban megjelent tanulmány megállapította, hogy a relapszusos SM-ben szenvedő emberek, akik naponta egyszer szedtek teriflunomidot, szignifikánsan lassabban mutatták a betegség progresszióját és kevesebb relapszust, mint azok, akik placebót szedtek. A magasabb teriflunomid dózist (14 mg vs. 7 mg) kapó betegeknél csökkent a betegség progressziója. A teriflunomid csak a második orális betegséget módosító gyógyszer volt, amelyet engedélyeztek az SM kezelésére.

Dimetil-fumarát (Tecfidera)

A harmadik orális betegséget módosító gyógyszer 2013 márciusában vált elérhetővé az SM-ben szenvedők számára. A dimetil-fumarát (Tecfidera) korábban BG-12 néven volt ismert. Megállítja az immunrendszert abban, hogy megtámadja önmagát és tönkretegye a mielint. Védő hatása is lehet a testre, hasonlóan az antioxidánsok hatásához. A gyógyszer kapszula formájában kapható.

A dimetil-fumarátot olyan emberek számára tervezték, akiknek relapszáló-remitáló SM (RRMS) van. Az RRMS a betegség egy olyan formája, amelyben egy személy általában egy ideig remisszióba kerül, mielőtt a tünetei súlyosbodnának. Az ilyen típusú SM-ben szenvedő emberek profitálhatnak a gyógyszer napi kétszeri adagjából.

Dalfampridin (Ampyra)

Az MS által kiváltott mielin pusztulás befolyásolja az idegek jelek küldésének és fogadásának módját. Ez befolyásolhatja a mozgást és a mobilitást. A káliumcsatornák olyanok, mint a pórusok az idegrostok felületén. A csatornák blokkolása javíthatja az érintett idegek idegvezetését.

A dalfampridin (Ampyra) káliumcsatorna-blokkoló. A publikált tanulmányok azt találták, hogy a dalfampridin (korábban fampridinnek hívták) növelte a járási sebességet az SM-ben szenvedő embereknél. Az eredeti tanulmány 25 méteres séta során tesztelte a járási sebességet. Nem mutatta, hogy a dalfampridin hasznos lenne. A vizsgálat utáni elemzés azonban kiderítette, hogy a résztvevők megnövekedett járási sebességet mutattak egy hatperces teszt során, amikor napi 10 mg gyógyszert szedtek. Azok a résztvevők, akik megnövekedett járási sebességet tapasztaltak, a láb izomzatának javulását is bizonyították.

Alemtuzumab (Lemtrada)

Az alemtuzumab (Lemtrada) humanizált monoklonális antitest (laboratóriumban előállított fehérje, amely elpusztítja a rákos sejteket). Ez egy másik betegségmódosító szer, amelyet az SM relapszáló formáinak kezelésére engedélyeztek. Célja egy CD52 nevű fehérje, amely az immunsejtek felszínén található. Noha nem ismert pontosan az alemtuzumab működése, feltételezhető, hogy a T és B limfocitákon (fehérvérsejtek) kötődik a CD52-hez, és lízist (a sejt lebontását) okozza. A gyógyszert először a leukémia kezelésére hagyták jóvá sokkal nagyobb dózisban.

Lemtrada nehezen tudta megszerezni az FDA jóváhagyását az Egyesült Államokban. Az FDA 2014 elején elutasította a Lemtrada jóváhagyásának kérelmét. Megemlítették, hogy további klinikai vizsgálatokra van szükség, amelyek azt mutatják, hogy az előny meghaladja a súlyos mellékhatások kockázatát. A Lemtradát később az FDA jóváhagyta 2014 novemberében, de figyelmeztetést kapott súlyos autoimmun állapotokról, infúziós reakciókról és a rosszindulatú daganatok, például a melanoma és más rákos megbetegedések fokozott kockázatáról. Két, III. Fázisú vizsgálatban hasonlították össze az EMD Serono MS gyógyszerével, a Rebif-szel. A vizsgálatok azt találták, hogy két év alatt jobban csökkentette a relapszus arányát és a fogyatékosság súlyosbodását.

Biztonsági profilja miatt az FDA azt javasolja, hogy csak azoknak a betegeknek írják fel azokat, akiknek nem megfelelő válasza volt két vagy több más SM kezelésre.

Módosított történetmemória technika

Az SM befolyásolja a kognitív funkciókat is. Negatívan befolyásolhatja a memóriát, a koncentrációt és a végrehajtó funkciókat, mint a szervezés és a tervezés.

A Kessler Alapítvány Kutatóközpontjának kutatói megállapították, hogy a módosított történetmemória technika (mSMT) hatékony lehet azok számára, akik kognitív hatásokat tapasztalnak az SM-ben. Az agy tanulási és memóriaterületei több aktiválódást mutattak az MRI vizsgálatokban az mSMT munkamenetek után. Ez az ígéretes kezelési módszer segít az embereknek megőrizni az új emlékeket. Az is segít az embereknek, hogy felidézzék a régebbi információkat azáltal, hogy történetalapú összefüggést alkalmaznak a képek és a kontextus között. A módosított történeti memória technika segíthet abban, hogy valaki MS-vel emlékezzen például a bevásárló listán szereplő különféle elemekre.

Myelin peptidek

A mielin visszafordíthatatlanul károsodik az SM-ben szenvedő embereknél. A JAMA Neurology által közölt előzetes tesztek azt sugallják, hogy egy lehetséges új terápia ígéretes. Az alanyok egy kis csoportja egy éven át a bőrén viselt tapaszon keresztül kapta a mielin-peptideket (fehérje-fragmenseket). Egy másik kis csoport placebót kapott. Azok az emberek, akik a mielin peptideket kapták, lényegesen kevesebb elváltozást és visszaesést tapasztaltak, mint a placebót kapók. A betegek jól tolerálták a kezelést, és nem voltak súlyos mellékhatások.

Az SM kezelések jövője

A hatékony MS-kezelések személyenként változnak. Ami az egyik ember számára jól megy, az nem feltétlenül a másiké. Az orvosi közösség továbbra is többet megtud a betegségről és annak kezeléséről. A kísérletekkel és a hibákkal kombinált kutatások kulcsfontosságúak a gyógymód megtalálásában.