Mennyire állunk közel a sclerosis multiplex gyógyulásához?

Tartalom

• Áttekintés
• Új betegségmódosító terápiák
• Kísérleti gyógyszerek
• Adatvezérelt stratégiák a kezelések megcélzásához
• Haladás a génkutatásban
• A bél mikrobiomjának vizsgálata
• Az elvitel

Áttekintés

Jelenleg még nem lehet gyógyítani a sclerosis multiplex (SM) kezelésére. Az utóbbi években azonban új gyógyszerek váltak elérhetővé, amelyek elősegítik a betegség előrehaladásának lassítását és a tünetek kezelését.

A kutatók tovább fejlesztik az új kezeléseket, és többet megtudnak a betegség okairól és kockázati tényezőiről.

Olvassa el, hogy megismerje a kezelés legújabb áttöréseit és a kutatás ígéretes útjait.

Új betegségmódosító terápiák

A betegség módosító terápiák (DMT-k) az SM kezelésére használt gyógyszerek fő csoportja. A Food and Drug Administration (FDA) a mai napig több mint egy tucat DMT-t hagyott jóvá különböző típusú MS-k számára.

Legutóbb az FDA jóváhagyta:

• Ocrelizumab (Ocrevus). Kezeli az SM és az elsődleges progresszív SM (PPMS) visszaeső formáit. Ezt kell jóváhagyni a PPMS kezelésére, és az egyetlen jóváhagyott mind a négy MS típusra.
• Fingolimod (Gilenya). Ez a gyógyszer a gyermekkori SM-t kezeli. Felnőtteknek már engedélyezték. 2018-ban ez lett az első jóváhagyott DMT.
• Cladribine (Mavenclad). Engedélyezett a relapszus-remisszió SM (RRMS), valamint az aktív másodlagos progresszív SM (SPMS) kezelésére.
• Siponimod (Mayzent). Engedélyezett az RRMS, az Active SPMS és a klinikailag elszigetelt szindróma (CIS) kezelésére. Egy III. Fázisú klinikai vizsgálatban hatékonyan csökkentette a relapszus arányát az aktív SPMS-ben szenvedőknél. A placebóval összehasonlítva a felére csökkentette a relapszus arányát.
• Diroximel-fumarát (Vumerity). Ez a gyógyszer engedélyezett az RRMS, az Active SPMS és a CIS kezelésére. Hasonló a dimetil-fumaráthoz (Tecfidera), egy régebbi DMT-hez. Ugyanakkor kevesebb gasztrointesztinális mellékhatást okoz.
• Ozanimod (Zeposia). Ezt a gyógyszert CIS, RRMS és aktív SPMS kezelésére engedélyezték. Ez a legújabb DMT, amelyet felvettek a piacra, és az FDA 2020 márciusában jóváhagyta.

Míg új kezeléseket engedélyeztek, egy másik gyógyszert eltávolítottak a gyógyszertárak polcairól.

2018 márciusában a daklizumabot (Zinbryta) kivonták a világ piacairól. Ez a gyógyszer már nem áll rendelkezésre az SM kezelésére.

Kísérleti gyógyszerek

Számos más gyógyszer dolgozik a kutatási folyamaton. A legutóbbi tanulmányokban ezek közül a gyógyszerek közül néhány ígéretesnek bizonyult az SM kezelésére.

Például:

• Egy új, II. Fázisú klinikai vizsgálat eredményei arra utalnak, hogy az ibudilast segíthet csökkenteni a fogyatékosság progresszióját SM-ben szenvedő betegeknél. Ha többet szeretne megtudni erről a gyógyszerről, a gyártó egy III. Fázisú klinikai vizsgálat lefolytatását tervezi.
• Egy 2017-ben közzétett kis tanulmány megállapításai arra utalnak, hogy a klemasztin-fumarát segíthet helyreállítani az idegek körüli védőbevonatot az SM relapszusos formáiban szenvedő embereknél. Ez az orális antihisztamin jelenleg vény nélkül kapható, de nem a klinikai vizsgálatban alkalmazott dózisban. További kutatásokra van szükség az SM kezelésében rejlő lehetséges előnyök és kockázatok tanulmányozásához.

Ez csak néhány a jelenleg vizsgált kezelések közül. Az MS jelenlegi és jövőbeli klinikai vizsgálatairól a ClinicalTrials.gov webhelyen tájékozódhat.

Adatvezérelt stratégiák a kezelések megcélzásához

Az SM kezelésére szolgáló új gyógyszerek kifejlesztésének köszönhetően az embereknek egyre több kezelési lehetőség közül választhatnak.

A tudósok döntéseik elõsegítése érdekében nagy adatbázisokkal és statisztikai elemzésekkel próbálják meghatározni a különbözõ típusú betegek számára a legjobb kezelési lehetõségeket - írja az Amerikai Multiplex Sclerosis Association

Végül ez a kutatás segíthet a betegeknek és az orvosoknak abban, hogy megtudják, melyik kezelés a legvalószínűbb számukra.

Haladás a génkutatásban

Az SM okainak és kockázati tényezőinek megértése érdekében a genetikusok és más tudósok az emberi genomot fésülgetik nyomokra.

A Nemzetközi MS Genetikai Konzorcium tagjai több mint 200 genetikai változatot azonosítottak az SM-vel. Például egy nemrégiben végzett tanulmány négy új gént azonosított az állapothoz.

Végül az ilyen eredmények segíthetnek a tudósoknak új stratégiák és eszközök kidolgozásában az SM előrejelzésére, megelőzésére és kezelésére.

A bél mikrobiomjának vizsgálata

Az elmúlt években a tudósok elkezdték tanulmányozni azt a szerepet is, amelyet a bélben lévő baktériumok és más mikrobák játszhatnak az SM kialakulásában és progressziójában. Ez a baktériumközösség bélmikrobiomunkként ismert.

Nem minden baktérium káros. Valójában sok „barátságos” baktérium él testünkben, és segít szabályozni immunrendszerünket.

Ha a testünkben a baktériumok egyensúlya megszakadt, ez gyulladáshoz vezethet. Ez hozzájárulhat az autoimmun betegségek, köztük az SM kialakulásához.

A bélmikrobiom kutatása segíthet a tudósoknak megérteni, hogy az emberek miért és hogyan fejlesztik az SM-t. Ez utat nyithat az új kezelési megközelítések számára, ideértve az étrendi beavatkozásokat és más terápiákat is.

Az elvitel

A tudósok továbbra is új betekintést nyernek az SM rizikófaktoraiba és okaiba, valamint a lehetséges kezelési stratégiákba.

Az elmúlt években új gyógyszereket hagytak jóvá. Mások a klinikai vizsgálatok során ígéretet tettek.

Ezek az előrelépések segítenek javítani az ezzel a betegséggel élő sok ember egészségét és jólétét, miközben megerősítik a lehetséges gyógyulás reményeit.