Génterápia: mi ez, hogyan történik és mit lehet kezelni

Tartalom

• Hogyan történik
• CRISPR technika
• Autó T-cellás technika
• Betegségek, amelyeket a génterápia képes kezelni
• Génterápia a rák ellen

A génterápia, más néven génterápia vagy génszerkesztés, egy olyan innovatív kezelés, amely egy sor technikából áll, amelyek hasznosak lehetnek olyan összetett betegségek, például genetikai betegségek és rák kezelésében és megelőzésében, specifikus gének módosítása révén.

A gének az öröklődés alapvető egységeként definiálhatók, és egy meghatározott nukleinsav-szekvenciából, azaz DNS-ből és RNS-ből állnak, amelyek az adott személy tulajdonságaira és egészségi állapotára vonatkozó információkat hordozzák. Így ez a fajta kezelés abból áll, hogy változásokat okoz a betegség által érintett sejtek DNS-ében, és aktiválja a szervezet védekező képességét a sérült szövet felismerése és elősegítése érdekében.

Az ilyen módon kezelhető betegségek a DNS bizonyos változásával járnak, mint például rák, autoimmun betegségek, cukorbetegség, cisztás fibrózis, egyéb degeneratív vagy genetikai betegségek mellett, azonban sok esetben még fejlesztési fázisban vannak tesztek.

Hogyan történik

A génterápia abból áll, hogy a betegségek kezelésére gyógyszerek helyett géneket használnak. A betegség által veszélyeztetett szövet genetikai anyagának normálissal történő megváltoztatásával történik. Jelenleg a génterápiát két molekuláris technikával, a CRISPR technikával és a Car T-Cell technikával hajtották végre:

CRISPR technika

A CRISPR technika a DNS meghatározott régióinak megváltoztatásából áll, amelyek összefüggésben lehetnek a betegségekkel. Így ez a technika lehetővé teszi a gének meghatározott helyeken történő módosítását, pontos, gyors és olcsóbb módon. Általában a technika néhány lépésben végrehajtható:

• Meghatározzuk azokat a specifikus géneket, amelyeket célgéneknek vagy szekvenciáknak is nevezhetünk;
• Az azonosítás után a tudósok létrehoznak egy „útmutató RNS” szekvenciát, amely kiegészíti a célrégiót;
• Ezt az RNS-t a Cas 9 fehérjével együtt helyezzük a sejtbe, amely a cél DNS szekvencia levágásával működik;
• Ezután egy új DNS-szekvenciát illesztünk be az előző szekvenciába.

A legtöbb genetikai változás magában foglalja a szomatikus sejtekben található géneket, vagyis olyan sejteket, amelyek genetikai anyagot tartalmaznak, amelyet nem adnak át nemzedékről nemzedékre, korlátozva a változást csak arra a személyre. Kiderültek azonban olyan kutatások és kísérletek, amelyek során a CRISPR technikát csírasejteken, azaz petesejteken vagy spermiumokon hajtják végre, amelyek kérdéssorozatot generáltak a technika alkalmazásával és biztonságosságával kapcsolatban az ember fejlődésében. .

A technika és a génszerkesztés hosszú távú következményei még nem ismertek. A tudósok úgy vélik, hogy az emberi gének manipulálása hajlamosabbá teheti az embert a spontán mutációk előfordulására, ami az immunrendszer túlaktiválódásához vagy súlyosabb betegségek kialakulásához vezethet.

A spontán mutációk lehetőségének és a változás jövőbeli generációk számára való átadhatóságának körülményeit körülvevő gének szerkesztéséről szóló vita mellett az eljárás etikai kérdését is széles körben megvitatták, mivel ez a technika a csecsemő jellemzők, például szemszín, magasság, hajszín stb.

Autó T-cellás technika

A Car T-Cell technikát már használják az Egyesült Államokban, Európában, Kínában és Japánban, Brazíliában pedig nemrégiben alkalmazták a limfóma kezelésére. Ez a technika az immunrendszer megváltoztatásából áll, hogy a tumorsejtek könnyen felismerhetők és eltávolíthatók legyenek a szervezetből.

Ehhez az illető védelmi T-sejtjeit eltávolítják és genetikai anyagukat úgy manipulálják, hogy a sejtekhez hozzáadják a CAR gént, amelyet kiméra antigénreceptorként ismerünk. A gén hozzáadása után megnő a sejtek száma, és attól a pillanattól kezdve, hogy megfelelő számú sejtet ellenőriznek, és a daganatfelismeréshez jobban alkalmazkodó struktúrák vannak, indukálódik a személy immunrendszerének romlása, majd injekció a CAR génnel módosított védekező sejtek.

Így aktiválódik az immunrendszer, amely könnyebben kezdi felismerni a tumorsejteket, és képes hatékonyabban megszüntetni ezeket a sejteket.

Betegségek, amelyeket a génterápia képes kezelni

A génterápia ígéretes bármilyen genetikai betegség kezelésében, azonban csak néhányuk már elvégezhető vagy tesztelési fázisban van. A genetikai szerkesztést genetikai betegségek, például cisztás fibrózis, veleszületett vakság, hemofília és sarlósejtes vérszegénység kezelése céljából tanulmányozták, de olyan technikának is tekintették, amely elősegítheti a súlyosabb és összetettebb betegségek megelőzését például rák, szívbetegség és HIV-fertőzés.

Annak ellenére, hogy jobban tanulmányozták a betegségek kezelésére és megelőzésére, a gének szerkesztése növényekben is alkalmazható, így toleránsabbá válnak az éghajlatváltozással szemben, ellenállóbbak a parazitákkal és növényvédő szerekkel szemben, valamint táplálóbbá váló élelmiszerekben. .

Génterápia a rák ellen

A rák kezelésére szolgáló génterápiát már néhány országban elvégzik, és különösen javallt például leukémia, limfóma, melanoma vagy szarkóma esetén. Ez a fajta terápia főként a test védősejtjeinek aktiválásából áll a daganatos sejtek felismerésére és eliminálására, ami genetikailag módosított szövetek vagy vírusok injekciójával történik a beteg testébe.

Úgy gondolják, hogy a jövőben a génterápia hatékonyabbá válik, és felváltja a rák jelenlegi kezeléseit, azonban mivel ez még mindig drága és fejlett technológiát igényel, előnyösen olyan esetekben ajánlott feltüntetni, amelyek nem reagálnak a kemoterápiás, sugárterápiás kezelésre. és a műtét.